Neue Therapieoptionen für Patienten mit Epidermolysis bullosa, nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom und follikulärem Lymphom
Der CHMP hat auf seiner Aprilsitzung Zulassungsempfehlungen für neue Arzneimittel zur Behandlung von Patienten mit Epidermolysis bullosa, nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC) und follikulärem Lymphom abgegeben. Außerdem votierte der Ausschuss für ein Generikum von Pirfenidon und gab wissenschaftliche Gutachten für die flexiblere Lagerung von zwei Humaninsulinen ab, die sich an Länder außerhalb der EU richten.
Im Einzelnen verständigte sich der CHMP auf Positive Opinions für:
Filsuvez (Birkenrindenextrakt) von Amryt, ein Orphan Drug zur topischen Behandlung von Patienten im Alter von 6 Monaten und älter mit oberflächlichen Wunden (Partial Thickness Wounds), die mit einer junktionalen und dystrophen Epidermolysis bullosa (EB) assoziiert sind.
Tabrecta (Capmatinib) von Novartis. Der MET-Hemmer wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC), deren Tumoren Veränderungen aufweisen, die zu METex14-Skipping (Exon-14-Skipping im mesenchymal-epithelialen Transitionsfaktor-Gen) führen (und) die nach vorangegangener Immuntherapie und/oder platinbasierter Chemotherapie eine systemische Therapie benötigen.
Lunsumio (Mosunetuzumab) von Roche. Der an CD20 und CD3 bindende (bispezifische) Antikörper wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (FL) nach mindestens zwei vorangegangenen systemischen Therapien. Das Arzneimittel hat Orphan Drug Status.
Außerdem votierte der Ausschuss für die Zulassung von Pirfenidon AET von Tiefenbacher, ein Generikum von Esbriet, zur Behandlung von Erwachsenen mit leichter bis mittelschwerer
idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF).
Eine erneute Positive Opinion erteilte der Ausschuss für Yselty (Linzagolix) von ObsEva zur Behandlung von erwachsenen Frauen im reproduktionsfähigen Alter mit mittelschweren bis schweren Symptomen durch Uterus-Myome. Die Positive Opinion hatte der CHMP erstmalig bei seiner Dezembersitzung 2021 ausgesprochen. Auf Veranlassung der Europäischen Kommission hat sich der CHMP noch einmal mit der Substanz befasst, nachdem während des Entscheidungsprozesses neue Informationen zur Sicherheit des Arzneimittels aufgetaucht sind, wie die EMA mitteilt.
Für drei Arzneimittel wurde der Zulassungsantrag zurückgezogen:
Neffy von ARS Pharmaceuticals. Das Arzneimittel enthält Epinephrin (Adrenalin) in einer Formulierung als Nasenspray und war vorgesehen zur Notfallbehandlung schwerer allergischer Reaktionen, einschließlich Anaphylaxie. Die EMA hatte die Day 120 Questions ausgefertigt. Zum Zeitpunkt der Rücknahme des Zulassungsantrags hatte das Unternehmen darauf noch nicht geantwortet. Die EMA war zum Zeitpunkt des Rückzugs der (vorläufigen) Auffassung, dass das Arzneimittel nicht ohne zusätzliche Studien zugelassen werden könne. Wie aus dem Schreiben von ARS Pharmaceuticals hervorgeht, beabsichtigt das Unternehmen „so bald wie möglich“ einen neuen Zulassungsantrag mit zusätzlichen Daten einzureichen, der auf die Fragen/Bedenken eingeht.
Aduhelm (Aducanumab) von Biogen und Eisai. Das Alzheimer-Medikament war vorgesehen zur Behandlung der frühen Form einer leichten kognitiven Störung (MCI). Der CHMP hatte sich im Dezember 2021 gegen eine Zulassung ausgesprochen (Negative Opinion). Biogen hatte daraufhin eine Neubewertung beantragt, den Antrag aber nun zurückgezogen, bevor diese abgeschlossen war.
Miplyffa (Arimoclomol) von Orphazyme. Das Arzneimittel war zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) vorgesehen. Der Rückzug erfolgte schon im März 2022 und war bereits im MAA-Report gemeldet. Orphazyme wurde nach eigenen Angaben im Anschluss an eine mündliche Anhörung vom CHMP am 23.02.22 bereits über ein negatives Trend Vote unterrichtet. Das Arzneimittel war auch in den USA im Zulassungsverfahren, doch hat die FDA die Zulassung (zunächst) versagt und einen CRL ausgestellt. Orphazyme plant, ein (Type C-)Meeting mit der FDA für das 2, Quartal 2022 zu beantragen, um die weiteren Schritte auszuloten.
Flexiblere Kühlvorschriften für zwei Insuline zur Anwendung außerhalb der EU
Der CHMP gab außerdem Opinions für die beiden Humaninsuline Actrapid und Insulatard (Novo) zur Anwendung außerhalb der Europäischen Union ab. Der Ausschuss spricht sich für eine Aktualisierung der Vorschriften für die Aufbewahrung der Insuline aus. Die Produkte dürfen dem Gutachten zufolge vor dem Öffnen bis zu vier Wochen außerhalb des Kühlschranks aufbewahrt werden, wenn die Temperatur nicht über 30 Grad Celsius gehalten wird. Wie Novo dazu erläutert, kommen die neuen Hinweise der Bevölkerung in Ländern mit niedrigem oder mittlerem Einkommen entgegen, die einen eingeschränkten Zugang zu zuverlässigen Kühlungsmöglichkeiten haben oder weit entfernt von der nächsten Apotheke oder Klinik leben. Die Bewertung erfolgte nach dem Verfahren des Artikel 58 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004, die es der EMA erlaubt, im Rahmen der Zusammenarbeit mit der WHO wissenschaftliche Gutachten für bestimmte Arzneimittel zum Gebrauch außerhalb der EU abzugeben. Mit den beiden Insulinen haben laut EMA nunmehr 14 Arzneimittel eine Empfehlung nach dem unter der Bezeichnung „EU Medicines for all (EU-M4All)“ bekannten Programm erhalten.