Neuartige Therapien: Pilotprogramm der EMA speziell für Non-Profit-Entwicklungen
Speziell für Wissenschaftler (academic sponsors) und Non-Profit-Organisationen hat die EMA ein Pilotprojekt gestartet, mit dem die Überführung von Entwicklungsprojekten aus der Grundlagenforschung in Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) im Europäischen Wirtschaftsraum (EWR) unterstützt werden soll. Bis zu fünf Arzneimittel sollen diese Unterstützung im Rahmen des Projektes erhalten. Der erste Kandidat steht bereits fest.
Wie es auf der EMA-Website*) heißt, können potentielle Entwicklungskandidaten mit ihrer nationalen Arzneimittelbehörde (national competent authority) oder mit der EMA Kontakt aufnehmen, um ihr Interesse an einer Teilnahme zu bekunden oder um weitere Informationen zu erhalten.
Das Projekt konzentriert sich auf die Bedürfnisse von Non-Profit-Entwicklungen aus dem akademischen Sektor (non-profit academic developers). Sie leisten nach Darstellung der EMA einen wesentlichen Beitrag zur Entwicklung von ATMPs und entsprechenden Produkten für Diagnostik und Arzneimittelabgabe; die Erfahrung habe jedoch gezeigt, dass der Umgang mit regulatorischen Anforderungen herausfordernd sein kann.
Während des Projekts bietet die EMA verstärkte regulatorische Unterstützung für bis zu fünf ausgewählte ATMPs an, die einen ungedeckten klinischen Bedarf ansprechen und ausschließlich durch akademische und Non-Profit-Entwickler in Europa entwickelt wurden. Die EMA will die Teilnehmer durch den regulatorischen Prozess führen, mit dem Ziel, die Entwicklung von ATMPs zu optimieren, angefangen bei der Best-Practice für die Herstellung bis zur Planung einer die regulatorischen Standards erfüllenden klinischen Entwicklung.
Ester Kandidat ist eine CAR-T-Zell-Therapie der Hospital Clínic Barcelona
Der erste ATMP-Kandidat für das Projekt wurde bereits ausgewählt. Es handelt sich dabei um ARI-0001. Die CAR-T-Zell-Therapie wird durch die Hospital Clínic Barcelona entwickelt. ARI-0001 hat sich im Dezember 2021 für den PRIME-Status qualifiziert, mit dem die EMA die Entwicklung von Arzneimitteln für den ungedeckten medizinischen Bedarf fördert.
Wie die EMA betont, wird mit dem Pilotprojekt kein neues Element dem bestehenden regulatorischen Instrumentarium hinzugefügt. Jedoch sei es auch ein Ziel des Projekts, einzuschätzen, welche weitere Unterstützung oder welches weitere regulatorische Instrument angeboten werden könnte, damit mehr ATMPs die Patienten im Europäischen Wirtschaftsraum (EWR) erreichen.
Die Teilnehmer des Pilotprojekts sollen von allen verfügbaren regulatorischen Spielräumen und Unterstützungsmaßnahmen profitieren, wie etwa Gebührenermäßigungen oder -Befreiungen. Der Fortschritt werde engmaschig beobachtet. Erste Ergebnisse würden voraussichtlich in 3 bis 4 Jahren verfügbar sein. Zum Abschluss werde ein Bericht veröffentlicht und ein Workshop mit relevanten Stakeholdern organsiert, um die Erfahrungen zu diskutieren, kündigt die EMA an.
*) “EMA pilot offers enhanced support to academic and non-profit developers of advanced therapy medicinal products”, veröffentlicht auf der EMA-Website mit Datum vom 29.09.22.