CHMP Im Juni: Erste Gentherapie von Hämophilie A nimmt vorletzte Zulassungshürde

Der CHMP hat auf seiner Junisitzung 2022 die erstmalige Zulassung von neun Arzneimitteln empfohlen. Vier davon haben Orphan-Drug-Status, darunter auch die erste Gentherapie für Patienten mit Hämophilie A. Die Empfehlungen bedürfen noch der Zustimmung durch die Europäische Kommission, damit die neuen Arzneimittel in der EU sowie in Norwegen, Island und Liechtenstein verkehrsfähig werden.

Der CHMP sprach sich für eine bedingte Zulassung von Roctavian (Valoctocogen Roxaparvovec) von BioMarin aus. Die Gentherapie besteht aus einem viralen Vektor – ein replikationsunfähiges adenoassoziiertes Virus vom Serotyp 5 (AAV5) – der unter Kontrolle eines leberspezifischen Promotors das Gen für den Faktor VIII auf Leberzellen überträgt und sie so in die Lage versetzt den Blutgerinnungsfaktor zu exprimieren. Indiziert ist die Therapie zur Infusion bei Erwachsenen mit einer schweren Hämophilie A (kongenitaler Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen AAV5.

Drei weitere Orphan Drugs haben ebenfalls eine Zulassungsempfehlung durch den CHMP erhalten:
Scemblix (Asciminib) von Novartis ist indiziert für Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver CML in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), die zuvor mit zwei oder mehr TKIs behandelt wurden. Bei der neuartigen Substanz handelt es sich um einen STAMP-Hemmer (STAMP=Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket).

Pepaxti (Melphalanflufenamid) von Oncopeptides. Das Peptidase-potenzierte Alkylans (PEnC) wird angewendet in Kombination mit Dexamethason zur Behandlung von Erwachsenen mit multiplem Myelom, die zuvor mindestens drei Therapielinien erhalten haben, deren Erkrankung auf mindestens einen Proteasomhemmer, einen Immunmodulator und einen auf CD38 zielenden MAB nicht angesprochen hat und während oder nach der letzten Therapie fortgeschritten ist.

Vyvgart (Efgartigimod alfa) von argenx  ist zusätzlich zur Standardtherapie indiziert zur Behandlung von Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), die Anti‑Acetylcholin-Rezeptor(AChR)-Antikörper positiv sind. Vyvgart besteht aus einem Antikörperfragment, das an den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn) bindet.

Außerdem verständigte sich der Ausschuss auf Positive Opinions für:
Den COVID-19-Impfstoff (inaktiviert, adjuvantiert) Valneva (siehe separate Meldung).

Sunlenca (Lenacapavir von Gilead). Der langwirksame HIV-Kapsidhemmer steht als Lösung zur Injektion und zusätzlich als Tablette zur oralen Einleitung vor der langwirksamen Lenacapavir-Injektion zur Verfügung. Sunlenca wird in Kombination mit einem/mehreren anderen antiretroviralen Wirkstoff/en angewendet zur Behandlung von Erwachsenen mit Multidrug-resistenter HIV-1 Infektion, für die es anders nicht möglich ist, ein supprimierendes antivirales Regime zusammenzustellen.

Rayvow (Lasmiditan) von Lilly. Der 5-HT1F-Agonist wird angewendet zur akuten Behandlung der Kopfschmerz-Phase von Migräne-Attacken bei Erwachsenen mit oder ohne Aura.

Zwei Biosimilars haben ebenfalls positive Voten des CHMP erhalten:

Ranivisio (Ranibizumab), ein Biosimilar von Lucentis für die Behandlung von Patienten mit altersbedingter neovaskulärer (feuchter) Makuladegeneration (AMD) und weiteren Augenerkrankungen. Es wurde unter der Bezeichnung FYB201 entwickelt von Formycon und dessen Lizenzpartner Bioeq und soll nach Zulassung von Teva vertrieben werden. Antragsteller bei der EMA ist der Auftragsentwickler Midas Pharma.

Vegzelma (Bevacizumab) von Celltrion, ein Biosimilar des Krebsarzneimittels Avastin.

Der CHMP wird auf Antrag zwei Opinions aus der vorangegangenen Sitzung überprüfen:
Auf der Sitzung im Mai 2022 hatte der CHMP eine Negative Opinion ausgesprochen zu einem Herceptin-Biosimilar (Trastuzumab) von Prestige Biopharma mit den vorgesehenen Handelsnamen Hervelous und Tuznue. Der Antragsteller hat eine Überprüfung der Negative Opinion beantragt.

Im Mai 2022 hatte der CHMP das Ruhen der Zulassung für etwa 100 Generika empfohlen, die auf der Grundlage von Bioäquivalenzstudien des indischen Auftragsforschungsunternehmens (CRO) Synchron Research Services (Ahmedabad) zugelassen wurden. Eine Gruppe von betroffenen Unternehmen hat eine Überprüfung der CHMP-Opinion beantragt.

MAA12; 27.6.2022