CHMP: Erste Gentherapie für Hämophilie B und neue Therapieoptionen beim HCC, NSCLC und Morbus Pompe

Auf seiner Dezembersitzung 2022 hat der CHMP die erste Gentherapie für Patienten mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B zur Zulassung empfohlen. Auf Positive Opinions verständigte sich der Ausschuss auch für neue Therapieoptionen für Patienten mit Hepatozellulärem Karzinom (HCC), NSCLC und Morbus Pompe.

Der CHMP empfiehlt die bedingte Zulassung des Orphan Drug Hemgenix (Etranacogen Dezaparvovec) von CSL Behring zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B, ohne Faktor-IX-Inhibitoren in der Vorgeschichte. Die Gentherapie zur einmaligen Anwendung als i. v. Infusion nutzt das Adeno-assoziierte Virus AAV5 als Vektor für die (patentgeschützte) Padua-Genvariante des Faktor IX (FIX-Padua). Wie die EMA herausstellt, ist Hemgenix die erste Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B.

Ein positives Votum gab es vom CHMP außerdem für das Orphan Drug Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) von Amicus. Die Zwei-Komponenten-Therapie (AT-GAA) besteht aus rekombinanter humaner saurer Alfa-Glukosidase (rhGAA) und dem oral verfügbaren Enzymstabilisator Miglustat. Pombiliti ist indiziert als langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit Miglustat für die Behandlung von Erwachsenen mit adultem (late-onset) Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase).  Amicus erwartet nach eigenen Angaben eine Opinion des CHMP für Miglustat als Teil von AT-GAA im 2. Quartal 2023.

Der Ausschuss empfahl die Zulassung von zwei Arzneimitteln (Imjudo sowie Tremelimumab AstraZeneca) mit dem gegen CTLA-4 gerichteten neuen Antikörper Tremelimumab von AstraZeneca:

Imjudo (Tremelimumab) in Kombination mit Durvalumab ist indiziert zur Erstlinienbehandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem oder inoperablem Hepatozellulärem Karzinom (HCC).

Tremelimumab AstraZeneca in Kombination mit Durvalumab und platinbasierter Chemotherapie ist indiziert zur Erstlinienbehandlung von Erwachsenen mit metastasiertem NSCLC, deren Tumoren keine sensitivierenden EGFR-Mutationen oder ALK-positiven Mutationen aufweisen.

Das Plazet des Ausschusses erhielt außerdem Dimethyl fumarate Accord, ein Generikum des MS-Arzneimittels Tecfidera.

Negative Opinion für Omburtamab, Antrag für Bardoxolon zurückgezogen

Mit einer Negative Opinion beschied der CHMP den Zulassungsantrag für Omblastys mit der aktiven Substanz Jod (131I) Omburtamab. Der radioaktiv markierte Anti-B7-H3-Antikörper von Y-mAbs war vorgesehen zur Behandlung von Patienten mit ZNS/leptomeningealen Metastasen eines Neuroblastoms.

Zurückgezogen hat Reata den Zulassungsantrag für Imbarkyd (Bardoxolon). Der NrF2-Aktivator zur oralen Anwendung war vorgesehen zur Behandlung von Chronischer Niereninsuffizienz (CKD) bei Patienten mit Alport-Syndrom. Die Rücknahme des Zulassungsantrags erfolgte, nachdem die EMA die Antworten der letzten Fragerunde auswertete. Zu diesem Zeitpunkt hatte die Agentur nach eigenen Angaben noch immer ungeklärte Fragen und war der Auffassung, dass der Nutzen von Imbarkyd die Risiken nicht überwiegt. Reata begründete die Rücknahme damit, dass die EMA zu dem Schluss kam, dass die eingereichten Daten gegenwärtig keine positive Nutzen-Risiko-Bilanz zulassen.

MAA23; 19.12.2022