Erstes orales Arzneimittel für Patienten mit spinaler Muskelatrophie vor Zulassung
Auf seiner Februar-Sitzung hat sich der CHMP für die Zulassung von sechs Arzneimitteln ausgesprochen, darunter das erste oral verfügbare Therapeutikum für Patienten mit spinaler Muskelatrophie. Außerdem hat der Ausschuss für die COVID-19-Antikörper Casirivimab und Imdevimab (REGN-COV2) eine wissenschaftliche Opinion abgegeben, die sich an die EU-Mitgliedsländer richtet und die Entscheidungsfindung für eine Anwendung auf nationaler Ebene bereits vor der möglichen zentralen Zulassung unterstützen soll.
Wenn sich die Europäische Kommission dem Votum des CHMP anschließt, wird es mit Evrysdi (Risdiplam) von Roche für Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) die erste oral verfügbare Therapieoption geben. Der Survival-Motoneuron-(SMN2)-Spleißmodifikator ist indiziert für die Behandlung von Patienten mit 5q-SMA im Alter von zwei Jahren und älter mit klinisch diagnostizierter SMA Typ 1, Typ 2 oder Typ 3 oder einer bis vier SMN2-Kopien. Evrysdi kann in flüssiger Form, zuhause oral oder durch die Ernährungssonde zugeführt werden. Das Arzneimittel hat Orphan-Drug-Status.
Ein weiteres Orphan Drug, für das der Ausschuss eine Positive Opinion abgab, ist der Plasmakallikrein-Hemmer Orladeyo (Berotralstat/BioCryst). Die Hartkapseln zur einmal-täglichen Einnahme sind indiziert zur Prävention von wiederkehrenden Anfällen eines hereditären Angioödems (HAE) bei Patienten ab einem Alter von zwölf Jahren und älter.
Außerdem empfahl der CHMP die Zulassung von Jemperli (Dostarlimab/GSK), ein Anti-PD-1-Antikörper zur Zweitlinientherapie für Erwachsene mit bestimmten Formen eines rezidivierenden oder fortgeschrittenen Endometriumkarzinoms.
Mit Abevmy und seinem Duplikat Lextemy (Bevacizumab) von Mylan hat ein weiteres Biosimilar des Krebsarzneimittels Avastin eine Empfehlung zur Zulassung erhalten. Außerdem votierte der Ausschuss für Abiraterone Accord, ein Generikum des Prostatakrebs-Arzneimittels Zytiga.