CHMP: Neue Therapieoptionen für Patienten mit NMOSD und Typ-1-Neurofibromatose
Der CHMP hat auf seiner Aprilsitzung Positive Opinions für die erstmalige Zulassung von acht Arzneimitteln abgegeben. Zwei davon haben Orphan-Drug-Status: Wenn die Europäische Kommission den Empfehlungen des Ausschusses zustimmt, wird es daher auch neue Therapieoptionen für Patienten mit einer bestimmten Form der Neuromyelitis-optica-Spektrumerkrankungen (AQP4 Antikörper-positive NMOSD) sowie für pädiatrische Patienten mit Typ-1-Neurofibromatose (NF1) geben.
Der CHMP empfahl die Zulassung von:
Enspryng (Satralizumab). Das Orphan Drug von Roche wird subkutan angewendet bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit Neuromyelitis-optica-Spektrumerkrankungen, die Antikörper gegen Aquaporin 4 aufweisen (AQP4 Antikörper-positive NMOSD). Enspryng ist ein Anti-Interleukin-6 (IL-6)-Antikörper. NMOSD is eine seltene und lebensbedrohliche Erkrankung, die den Sehnerv und das Rückenmark betreffen. An NMOSD erkranken schätzungsweise ein bis zwei Menschen pro 100,000 in der EU.
Koselugo (Selumetinib), ein oraler MEK-Hemmer von AstraZeneca. Das Orphan Drug wird angewendet zur Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei pädiatrischen Patienten ab einem Alter von drei Jahren mit Typ-1-Neurofibromatose (NF1). Die Krankheit betrifft nach Angaben von AstraZeneca einen von 3.000 Menschen weltweit.
Evkeeza (Evinacumab), ein Anti-ANGPTL3-Antikörper von Regeneron. Er ist indiziert für Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren und Erwachsene mit Homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).
Adtralza (Tralokinumab), ein gegen IL-13 gerichteter Antikörper von Leo Pharma. Er wird angewendet zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Atopischer Dermatitis, die für eine systemische Behandlung in Frage kommen.
Onureg (orales Azacitidin) von BMS (Celgene). Damit könnte demnächst ein Arzneimittel zur Erhaltungstherapie bei akuter myeloischer Leukämie (AML) verfügbar werden, das nur einmal täglich oral eingenommen wird. Indiziert ist es für Erwachsene, die unter Induktionstherapie eine Komplettremission (CR) oder eine komplette Remission mit unvollständiger hämatologischer Regeneration (CRi) erreicht haben und nicht für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation infrage kommen oder sich nicht dafür entschieden haben.
Das Hybrid-Arzneimittel Jayempi enthält Azathioprin, den Wirkstoff von Imurek, jedoch als orale Suspension. Das Arzneimittel ist indiziert zur Prophylaxe gegen Transplantat-Abstoßung sowie als immunosuppressiver Antimetabolit für verschiedene Indikationen. Zulassungsinhaber ist Nova Laboratories.
Außerdem sprach sich der Ausschuss für die Zulassung von zwei Generika aus: Abiraterone Krka sowie das Diagnostikum Celsunax (Ioflupane (123I) von Pinax.