CHMP Julisitzung: Neue Enzymersatztherapie für Morbus-Pompe-Patienten vor Zulassung
Der CHMP hat sich bei seiner Julisitzung für die Zulassung einer neuen Enzymersatztherapie für Patienten mit Morbus Pompe ausgesprochen. Eine Negative Opinion gab der Ausschuss für ein Arzneimittel ab, das für Parkinson-Patienten vorgesehen war.
Positiv bewertete der CHMP Nexviadyme. Das Orphan Drug der zu Sanofi gehörenden Genzyme Europe BV enthält Avalglucosidase alfa und ist vorgesehen als Langzeit-Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe (alpha-Glukosidase Mangel).
Ebenfalls zur Zulassung empfohlen hat der Ausschuss Imatinib Koanaa von Koanaa Healthcare. Die EMA stuft es als Hybrid-Arzneimittel ein. Wie sein Referenzprodukt Glivec enthält es die aktive Substanz Imatinib, jedoch als orale Lösung statt Filmtabletten. Indiziert ist Imatinib Koanaa wie sein Referenzprodukt zur Behandlung von Patienten mit bestimmten Formen von Leukämie und gastrointestinalen Stromatumoren (GIST).
Negativ bewertete der Ausschuss Nouryant. Das Arzneimittel mit dem Wirkstoff Istradefyllin von Kyowa Kirin war vorgesehen zur Behandlung von Off-Phasen von Patienten mit Parkinson, zusätzlich zu Levodopa/Carbidopa. Kyowa Kirin hat bereits angekündigt, jetzt die verfügbaren Optionen zu prüfen, einschließlich des Antrags auf eine Überprüfung der Negative Opinion.
Für Flynpovi (Eflornithin, Sulindac) von Cancer Prevention Pharmaceuticals (CPP) wird der CHMP die bei der Junisitzung abgegebene Negative Opinion auf Antrag des Herstellers überprüfen. Die fixe Kombination war vorgesehen zur Behandlung von Erwachsenen mit familiärer adenomatöser Polyposis (FAP).
Außerdem votierte der CHMP für die Zulassung neuer pädiatrischer Indikationen von vier Arzneimitteln:
Deltyba (Delamanid) von Otsuka ist im Rahmen einer geeigneten Kombinationsbehandlung für multiresistente Lungentuberkulose (MDR-TB) künftig auch schon bei Kleinkindern mit einem Körpergewicht von mindestens 10 kg indiziert.
Der Ausschuss sprach sich auch für die Zulassung von 25 mg dispergierbare Tabletten als weitere Formulierung von Deltyba aus.
Ultomiris (Ravulizumab/Alexion) ist künftig auch bei pädiatrischen Patienten mit einem Köpergewicht with von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) indiziert.
Volibris (Ambrisentan/GSK) ist zur Behandlung der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH) künftig auch bei Jugendlichen und Kindern (im Alter von 8 bis weniger als 18 Jahren) indiziert.
Vosevi (Sofosbuvir, Velpatasvir, Voxilaprevir) von Gilead kann zur Behandlung der chronischen Hepatitis-C-Virusinfektion (HCV) bereits bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren angewendet werden, wenn sie mindestens 30 kg wiegen.