CHMP empfiehlt Zulassung von ersten Therapien für progressive familiäre intrahepatische Cholestase sowie für zerebrale Adrenoleukodystrophie
Der CHMP hat während seiner Maisitzung Positive Opinions für acht Arzneimittel abgegeben, darunter drei Orphan Drugs. So haben erstmals eine Therapie für Patienten mit der seltenen Lebererkrankung progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC), sowie die erste Gentherapie für die zerebrale Adrenoleukodystrophie eine Zulassungsempfehlung des Ausschusses erhalten. Der CHMP votierte auch für ein Orphan Drug zur Behandlung von Adipositas infolge von POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel. Außerdem hat der Ausschuss seine wissenschaftliche Bewertung nach Artikel-5(3) für Sotrovimab bei COVID-19 abgeschlossen.
Der CHMP verständigte sich auf Positive Opinions für:
Bylvay (Odevixibat) von Albireo zur Behandlung von Patienten ab einem Alter von sechs Monaten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC). Das Orphan Drug Odevixibat ist ein nicht-systemischer Hemmer des ilealen Gallensäuretransporters (IBATi) zur einmal-täglichen Anwendung. Laut EMA ist handelt es sich um die erste Therapie für diese seltene Erkrankung.
Imcivree (Setmelanotid) von Rhythm zur Behandlung von Adipositas und Kontrolle von Hunger, assoziiert mit POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel bei Erwachsenen und Kindern im Alter von sechs Jahren und älter. Der MC4R-Agonist steht als 10 mg/ml Lösung zur Injektion zur Verfügung und hat Orphan-Drug-Status.
Skysona (Elivaldogen autotemcel/eli-cel) von bluebird, ein Orphan Drug zur Behandlung der frühen zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD) bei Patienten im Alter von weniger als 18 Jahren mit einer ABCD1-Mutation, für die ein Human-Leukozyten-Antigen(HLA)-kompatibler Geschwister als Spender hämatopoetischer Stammzellen (HSC) nicht verfügbar ist. Bei eli-cel werden im Rahmen einer einmaligen Behandlung funktionelle Kopien des ABCD1-Gens in patienteneigene hämatopoetische (Blut-)Stammzellen (HSCs) eingefügt. Wie die EMA hervorhebt, ist Skydona die erste Gentherapie für diese seltene Erkrankung.
Verquvo (Vericiguat) von Bayer für Erwachsene mit symptomatischer chronischer Herzinsuffizienz und reduzierter Auswurffraktion, die nach einem kürzlich aufgetretenen Dekompensationsereignis, das eine i.v.-Therapie erforderte, stabilisiert wurden. Verquvo ist ein direkter Stimulator der löslichen Guanylatzyklase (sGC) zur einmal täglichen oralen Anwendung.
Ozawade (Pitolisant) von Bioprojet Pharma zur Verbesserung der Wachheit und Reduktion der exzessiven Tagesschläfrigkeit (EDS) bei Erwachsenen mit obstruktiver Schlafapnoe (OSA), deren EDS durch eine Primärtherapie, wie etwa Kontinuierliche Überdruckatmung (CPAP), nicht zufriedenstellend behandelt werden konnte oder die eine solche Therapie nicht vertragen haben. Bei Ozawade handelt es sich um den Wirkstoff im Arzneimittel Wakix in einer neuen Indikation, ein oraler Histamin-H3-Rezeptor-Antagonist/inverser Agonist des Histamin-H3-Rezeptors.
Ryeqo, die fixe Kombination von Relugolix, Östradiol und Norethindron von Gedeon Richter zur Behandlung von mit Uterusmyom assoziierten mäßigen bis schweren Symptomen bei erwachsenen Frauen im fortpflanzungsfähigen Alter. Relugolix ist ein oraler GnRH-Hemmer.
Klisyri (Tirbanibulin Creme) von Almirall, ein dualer Hemmer der Tyrosinkinase Src und der Tubulin-Polymerisation zur Behandlung von Gesicht und Kopfhaut bei Erwachsenen mit nicht-hyperkeratotischer, nicht-hypertropher Aktinischer Keratose (Olsen Grad 1).
Icatibant Accord, ein Generikum von Firazyr zur Anwendung bei hereditärem Angioödem. Artikel-5(3)-Bewertung für Sotrovimab bei COVID-19
Der CHMP hat außerdem für den monoklonalen Antikörper Sotrovimab von (VIR-7831) von Vir und GSK eine Bewertung nach Artikel 5(3) der EU-Verordnung 726/2004 abgegeben. Damit sollen, vor einer formellen Zulassung auf EU-Ebene, Entscheidungen auf nationaler Ebene über die mögliche Anwendung unterstützt werden. Nach diesem wissenschaftlichen Gutachten ist Sotrovimab indiziert zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg mit bestätigtem COVID-19, die keine zusätzliche Sauerstoffgabe benötigen und die ein Risiko für ein Fortschreiten der Erkrankung zu schwerem COVID-19 haben.