Positive Opinion für die Orphan Drugs Daurismo (Glasdegib) und Reblozyl (Luspatercept)

Der CHMP votierte auf seiner Aprilsitzung u. a. für die Zulassung von Daurismo (Glasdegib) bei AML und von Reblozyl (Luspatercept) bei Anämie, die mit MDS oder mit Beta-Thalassämie assoziiert ist. Beide Arzneimittel haben Orphan-Drug-Status.

Der orale Smoothened (SMO)-Rezeptor-Hemmer Daurismo (Glasdegib) von Pfizer ist in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin indiziert für Patienten mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML), die für eine Standard-Induktions-Chemotherapie nicht infrage kommen. Reblozyl (Luspatercept) von BMS (aus der F&E von Celgene und Acceleron) ist vorgesehen für Erwachsene mit transfusionsbedürftiger Anämie, die mit Myelodysplastischem Syndrom (MDS) vom sehr niedrigen, niedrigen oder mittlerem Risikotyp mit Ring-Sideroblasten oder mit einer Beta-Thalassämie assoziiert ist. Bei dem Arzneimittel handelt sich um einen Erythroid-Maturation-Agent (laut Celgene und Acceleron der erste seiner Klasse).

Eine weitere Positive Opinion gab der Ausschuss für eine neue Asthma-Wirkstoffkombination ab: Enerzair Breezhaler bzw. Zimbus Breezhaler von Novartis. Die fixe Kombination von Indacaterol (einem LABA), Glycopyrronium (einem LAMA) und dem ICS Mometason in einem Inhalator wird optional mit einem Sensor erhältlich sein, der Anwendungsdaten sammelt und an eine App liefert. Vorgesehen ist das Arzneimittel zur Erhaltungstherapie für Erwachsene mit nicht ausreichend kontrolliertem Asthma. Sanofi soll eine Zulassung erhalten für Insulin aspart, einem Biosimilar von NovoRapid.

Außerdem empfahl der CHMP die Zulassung von: Cabazitaxel Accord für Patienten mit metastasiertem, hormonrefraktärem Prostatakarzinom. Das Hybrid-Arzneimittel von Jevtana enthält denselben Wirkstoff wie das Referenzprodukt, jedoch in einer anderen Formulierung (20 mg/ml-Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung); Fingolimod Accord, einem Generikum des MS-Arzneimittels Gilenya; Paliperidone Janssen-Cilag International, nach einer Informed-Consent-Bewertung.

Erneut nicht zur Zulassung empfohlen hat der CHMP Hopveus (Natriumoxybat/D&A Pharma), vorgesehen zur Behandlung von Alkoholabhängigkeit. Der Ausschuss hat seine Negative Opinion vom Oktober 2019 nach Überprüfung auf Antrag des Herstellers jetzt bestätigt.

MAA08, 04.05.2020