CHMP votiert für erste Behandlung für Patienten mit BPDCN
Bei der November-Sitzung des CHMP haben vier neue Wirkstoffe und Wirkstoffkombis sowie ein Biosimilar die vorletzte Zulassungshürde genommen. Wenn die Europäische Kommission den Empfehlungen folgt, wird mit Elzonris auch die nach Herstellerangaben erste zugelassene Behandlung für Patienten mit blastischer plasmozytoider dendritischer Zellneoplasie (BPDCN) in Europa verkehrsfähig sein.
Für Elzonris (Tagraxofusp) von Menarini gab der Ausschuss nun eine Zulassungsempfehlung ab, nachdem er die Negative Opinion vom Juli neu bewertet hat. Das Orphan Drug aus der Entwicklung der Menarini-Tochter Stemline ist bei erwachsenen Patienten indiziert zur Erstlinientherapie der blastischen plasmozytoiden dendritischen Zellneoplasie (BPDCN), einer seltenen aggressiven Form der akuten myeloischen Leukämie. Der CHMP votiert für eine „Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen“. Elzonris ist ein gegen CD123 (Interleukin-3-Rezeptor) gerichtetes rekombinantes Fusionsprotein, bestehend aus einem Diphtherietoxin, das an Interleukin(IL)-3 gebunden ist. Nach Angaben von Menarini wird Elzonris bei Zulassung durch die Europäische Kommission die erste zugelassene Behandlung für Patienten mit BPDCN und die erste zugelassene CD123-gerichtete Therapie in Europa sein.
Mit Xofluza (Baloxavir marboxil/Roche) soll ein neues orales Grippe-Virustatikum die Zulassung erhalten. Die Tabletten sind indiziert zur Behandlung einer unkomplizierten Influenza und zur Postexpositionsprophylaxe einer Influenza und können bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen ab einem Alter von 12 Jahren angewendet werden. Xofluza, entdeckt von Shionogi, hemmt die Cap-abhängige Endonuklease und ist damit, nach Angaben von Roche, erster Vertreter einer neuen Wirkstoffklasse. Phesgo, eine neue Fixkombination von Pertuzumab, Trastuzumab und Hyaluronidase von Roche, erhielt ein positives Votum zur subkutanen Anwendung bei frühem und bei metastasiertem, HER2-positivem, Brustkrebs. Ebenfalls positiv bewertet hat der Ausschuss Roclanda, die Fixkombination von Netarsudil und Latanoprost. Das Arzneimittel von Aerie ist indiziert zur Senkung des Augeninnendrucks (IOP) bei Glaukom-Patienten.
Schließlich sprach sich der CHMP für die Zulassung des Krebsarzneimittels Onbevzi (Bevacizumab) von Samsung Bioepis aus, ein Biosimilar von Avastin.
Nach Überprüfung erneut negativ bewertet hat der CHMP Gamifant (Emapalumab). Der gegen IFN? gerichtete humane monoklonale Antikörper von Sobi war vorgesehen für Patienten mit primärer hämophagozytischer Lymphohistiozytose (HLH).
Zurückgezogen wurde der Zulassungsantrag für Roctavian (Valoctocogen Roxaparvovec) von BioMarin, vorgesehen für Patienten mit Hämophilie A. Die EMA berichtete in den „Highlights“ der CHMP-Novembersitzung auch über die Rücknahme der Zulassungsanträge für Puldysa (Idebenon/Santhera), vorgesehen bei Duchenne-Muskeldystrophie sowie für Tibsovo (Ivosidenib/Agios), vorgesehen bei IDH1m positiver AML. Diese waren von den beiden Unternehmen bereits bekannt gemacht und im „MAA Report“ verzeichnet worden.