Erste Therapieoption für Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom vor Zulassung

Der CHMP hat auf seiner Februarsitzung sieben neue Therapien und ein Generikum zur Zulassung empfohlen. So wird, wenn die EU-Kommission der Empfehlung folgt, erstmals ein Arzneimittel für Patienten mit dem seltenen familiären Chylomikronämie-Syndrom (FCS) zur Verfügung stehen. Die Sitzung im Februar, war die letzte, die noch in London stattfand. Ab März tagt der Ausschuss am neuen Sitz der EMA in Amsterdam.

Waylivra (Volanesorsen) von Ionis (Akcea) soll für FCS eine bedingte Zulassung erhalten. Patienten mit dieser genetischen Erkrankung haben extrem hohe Triglyzeridwerte. Das Orphan Drug ist nach Angaben der EMA das erste Arzneimittel zur Anwendung bei FCS. Ein weiteres Orphan Drug, das der CHMP zur Zulassung empfiehlt, ist Palynziq (Pegvaliase/BioMarin). Es wäre nach Zulassung erst die zweite Behandlungsoption für Patienten mit der erblichen Stoffwechselkrankheit Phenylketonurie (PKU). Palynziq enthält pegylierte rekombinante Phenylalanin-Ammoniak-Lyase; das Enzym kann Phenylalanin abbauen. Mit Ondexxya (Andexanet alfa/Portola) empfiehlt der CHMP erstmals die (bedingte) Zulassung eines Antidots zur Aufhebung der antikoagulatorischen Wirkung von direkten Faktor-Xa-Hemmern (Apixaban oder Rivaroxaban), wenn dies wegen lebensbedrohlichen oder unkontrollierbaren Blutungen erforderlich ist. Ondexxya ist ein modifizierter humaner Faktor-Xa. Ebenfalls eine bedingte Zulassung soll nach dem CHMP-Votum Lorviqua (Lorlatinib/Pfizer) erhalten, ein Tyrosinkinasehemmer zur Anwendung beim ALK-positiven nicht-kleinzelligen Lungenkarzinom (NSCLC). Positive Opinions sprach der CHMP außerdem aus für Skyrizi (Risankizumab) von AbbVie und Boehringer Ingelheim, ein selektiver Anti-IL-23-Antikörper zur Anwendung bei Psoriasis; Zynquista (Sotagliflozin) von Sanofi und Lexicon, ein dualer SGLT1- und SGLT2-Hemmer, der als Add-on zu einer Insulintherapie für bestimmte Patienten mit Typ-1-Diabetes zugelassen werden soll sowie für Dectova von GSK. Das Arzneimittel enthält den Neuraminidasehemmer Zanamivir als Lösung zur Infusion. Der CHMP empfiehlt die Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen für erwachsene und pädiatrische Patienten (>=6 Monate) mit komplizierter und potenziell lebensbedrohlicher Influenza, etwa für den Fall, dass andere antivirale Arzneien, einschließlich inhalierbarem Zanamivir für den bestimmten Patienten nicht geeignet sind. Schließlich sprach sich der CHMP für die Zulassung von Pazenir aus, ein Paclitaxel-Generikum von Teva zur Anwendung bei metastasierendem Brustkrebs und NSCLC. Außerdem hat für das negativ bewertete liposomale Doxorubicin (Warenzeichen: Doxolipad) von TLC Biopharmaceuticals eine Neubewertung begonnen. Die bereits angekündigte Rücknahme des Zulassungsantrags für Epjevy (Pacritinib/CTI Life Sciences) wurde vollzogen.

MAA04, 04.03.2019