Beta-Thalassämie: CHMP votiert für Zulassung von Gentherapie

Der CHMP hat auf seiner Märzsitzung, der ersten am neuen EMA-Sitz in Amsterdam, die Zulassung einer neuen Gentherapie für Patienten mit der seltenen Erbkrankheit Beta-Thalassämie empfohlen. Außerdem sprach sich der Ausschuss für Indikationserweiterungen von drei Arzneimitteln aus.

In der Rekordzeit von 150 Tagen hat der CHMP, bzw. der CAT, die Bewertung des Orphan Drug Zynteglo zum Abschluss gebracht. Die Gentherapie von bluebird bio (autologe CD34+-Zellen, die das ?A-T87Q-Globin-Gen kodieren) soll zugelassen werden für Patienten mit einer transfusionsabhängigen ?-Thalassämie (TDT) ab einem Alter von zwölf Jahren, für die kein passender Spender für eine Stammzelltransplantation zur Verfügung steht. Patienten, die an einer ?-Thalassämie leiden, können nicht ausreichend Betaglobin, den zentralen Bestandteil des Hämoglobins, produzieren. Die Folge ist eine schwere chronische Anämie. Zynteglo nutzt einen lentiviralen Vektor zur Transduktion eines modifizierten ß-Globin-Gens in patienteneigene hämatopoetische Stammzellen. Als Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) wurde Zynteglo vom zuständigen Ausschuss CAT bewertet, in der bisher kürzesten Bewertungszeit für ein ATMP überhaupt. Für drei Arzneimittel hat der CHMP Indikationserweiterungen empfohlen: Imnovid (Pomalidomid) von Celgene soll auch für eine Dreifach-Kombination zugelassen werden. Das Arzneimittel kann künftig in Kombination mit Bortezomib and Dexamethason angewendet werden, zur Behandlung von Erwachsenen mit multiplem Myelom, die mindestens eine vorausgegangene Therapie erhalten haben, darunter Lenalidomid. Die Indikation und die Voraussetzungen für die Zweifach-Kombination mit Dexamethason bleiben unverändert. Revlimid (Lenalidomid/Celgene) soll beim multiplen Melanom ebenfalls auch in einer Dreifach-Kombination mit Bortezomib und Dexamethason angewendet werden können. In der neuen Fassung der Anwendung ist Revlimid künftig als Kombinationstherapie mit Dexamethason, oder Bortezomib und Dexamethason, oder Melphalan und Prednison indiziert zur Behandlung von Erwachsenen mit bisher unbehandeltem multiplem Myelom, für die eine autologe Stammzelltransplantation nicht infrage kommt. Die übrigen Anwendungen beim Multiplem Melanom (Erhaltungstherapie nach einer autologen Stammzelltransplantation sowie die Zweier-Kombination mit Dexamethason nach mindestens einer vorausgegangenen Therapie) bleiben unverändert, ebenso die Anwendungsgebiete Myelodysplastische Syndrome und Mantelzell-Lymphom. Mozobil (Plerixafor) von Genzyme soll in Kombination mit G-CSF zur Mobilisierung von hämatopoetischen Stammzellen in das periphere Blut zur Entnahme und anschließenden autologen Transplantation außer bei Erwachsenen künftig auch bei pädiatrischen Patienten angewendet werden können. Mozobil ist unter bestimmten (in der Indikation näher beschriebenen) Voraussetzungen zu diesem Zweck schon bei Patienten mit Lymphom oder soliden malignen Tumoren ab einem Alter von einem bis unter 18 indiziert.

MAA06, 01.04.2019