Artikel in Nature Reviews Drug Discovery: Wie Regulatoren ihre Rolle bei der Ermittlung des Zusatznutzens sehen
EMA-Chef Guido Rasi und zwei weitere führende Köpfe der Agentur haben sich in einem (Meinungs-) Beitrag in "Nature Reviews Drug Discovery" mit der Rolle befasst, die Arzneimittel-Regulatoren bei der Kosten-Nutzen-Bewertung von Arzneimitteln spielen könnten. Sie verwerfen den radikalen Vorschlag, nur noch Arzneimittel zuzulassen, deren Zusatznutzen bewiesen ist. Vielmehr sollten Regulatoren bei den Unternehmen auf "Evidence by Design" hinwirken.
Der als persönliche Meinung gekennzeichnete Beitrag von Hans-Georg Eichler, Senior Medical Officer der EMA, Harald Enzmann, CHMP-Vorsitzender und Leiter der Stabstelle EU und internationale Angelegenheiten des BfArM sowie EMA-Executive Director Guido Rasi trägt den Titel „Added therapeutic benefit and drug licensing“. Darin setzen sich die Autoren mit verschiedenen Vorschlägen auseinander, die an Arzneimittel-Regulatoren oder -Agenturen herangetragen werden, damit diese den Zusatznutzen von neuen Arzneimitteln gewähren oder zumindest transparent machen. Der radikalste der in dem Beitrag erörterten Vorschläge läuft darauf hinaus, dass Regulatoren nur noch Arzneimittel mit erwiesenem Zusatznutzen zulassen. Das wäre eine fundamentale Abkehr von dem bisherigen Erfordernis, dass der Nutzen eines neuen Arzneimittels im Vergleich zu dessen Risiken überwiegt, was nicht mit Überlegenheit über eine andere Therapie gleichzusetzen sei. „Die Idee ist gut gemeint, würde jedoch möglicherweise unbeabsichtigte Konsequenzen haben“, erklären die Autoren. So seien verschiedene Cluster von sogenannten Me-Too-Präparaten zum Zeitpunkt der Einführung noch als nahezu austauschbar erschienen, hätten aber mit zunehmender Behandlungspraxis unterschiedliche Sicherheits- oder Wirksamkeitsprofile gezeigt. Me-Too-Arzneimittel könnten unterschiedliche Wirkungen in verschiedenen Patienten-Subgruppen haben sowie unterschiedlichen Patientenpräferenzen gerecht werden, je nachdem, ob sie mehr Risiko- oder mehr Sicherheit präferieren. Und schließlich könnten die Verfügbarkeit mehrerer ähnlicher Produkte den Preiswettbewerb sogar fördern. Die Autoren sehen die Rolle von Regulatoren vielmehr in einem kooperativen Ansatz, den sie als „Evidence by Design“ beschreiben. Unternehmen sollten bereits die Entwicklungsprogramme für ihre Arzneimittel im Voraus so anlegen, dass sie geeignet sind, den therapeutischen Zusatznutzen zu quantifizieren. Dies könne erreicht werden, durch eine gegenseitige Verständigung zwischen allen relevanten Entscheidungsträgern auf das Design klinischer Studien mit Blick auf das gesamte Methodenspektrum einschließlich (der indirekten) Mixed Treatment Comparisons (MTCs) und nicht nur beschränkt auf (direkte) Head-to-Head-Vergleiche.