Juni-Sitzung des CHMP: Erste CAR-T-Zell-Therapien stehen vor der Zulassung
Auf seiner Juni-Sitzung hat der CHMP mit Kymriah und Yescarta die ersten beiden CAR-T-Zell Therapien zur Zulassung empfohlen. Insgesamt gab der Ausschuss neun positive Voten ab, allein sechs sind für Patienten mit seltenen Krankheiten bestimmt.
Mit der CAR-T-Zell-Therapie werden aus dem Blut des Patienten gewonnene T-Zellen im Labor genetisch so verändert, dass sie gegen krebsspezifische Oberflächenproteine gerichtete chimäre Antigenrezeptoren (CAR) bilden. Die veränderten T-Zellen werden expandiert und dem Patienten anschließend injiziert. Kymriah (Tisagenlecleucel/Novartis) ist vorgesehen für Kinder und junge Erwachsene mit ALL sowie für Erwachsene mit diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL). Yescarta (Axicabtagen Ciloleucel) von Kite Pharma (das Unternehmen gehört inzwischen zu Gilead) ist indiziert für Patienten mit diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL), transformiertem follikulärem Lymphom (TFL) und primärem mediastinalem B-Zell-Lymphom (PMBCL), die nach mindestens zwei systemischen Behandlungsformen nicht mehr auf diese ansprechen oder einen Rückfall erlitten haben. Beide CAR-T-Zell-Therapien sind bereits in den USA zugelassen und haben Orphan-Drug-Status. Die Zulassung empfiehlt der Ausschuss auch für diese Orphan Drugs: Cablivi (Caplacizumab), der Anti-von-Willebrand-Faktor (vWF) Nanobody von dem jetzt zu Sanofi gehörenden Unternehmen Ablynx, für die Behandlung von Patienten mit erworbenen Thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP); Vyxeos (Cytarabin, Daunorubicin) von Jazz bei AML (t-AML/AML-MRC); Mepsevii (Vestronidase alfa/Ultragenyx) als Enzymersatztherapie für Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ 7; Der rekombinante Von-Willebrand-Faktor (rVWF) Veyvondi (Vonicog alfa/Shire) für Patienten mit Von-Willebrand-Syndrom. Außerdem votierte der CHMP für die Zulassung von Duzallo, einer fixen Kombination von Lesinurad und Allopurinol für Patienten mit Gicht. Das von Ironwood und AstraZeneca entwickelte Arzneimittel soll nach der Zulassung von Grünenthal vertrieben werden. Nach Überprüfung der Negative Opinion hat der CHMP nun ein positives Votum abgegeben für den Tyrosinkinasehemmer Nerlynx (Neratinib/Puma) zur adjuvanten Behandlung von Patientinnen mit frühem HER-2-positiven Brustkrebs nach Vorbehandlung mit Trastuzumab. Auch für die Informed-Consent-Zulassung von Ulipristalacetat Gedeon Richter gab der Ausschuss eine Positive Opinion. Den Zulassungsantrag zurückgezogen hat ERYtech für Graspa (L-Asparaginase). Es war vorgesehen für Patienten mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL). Erytech gibt die Entwicklung in der Indikation ALL auf und konzentriert sich künftig in der Entwicklung auf solide Tumoren. Auf seiner Juni-Sitzung hat der CHMP mit Kymriah und Yescarta die ersten beiden CAR-T-Zell-Therapien zur Zulassung empfohlen. Insgesamt gab der Ausschuss neun positive Voten ab, allein sechs sind für Patienten mit seltenen Krankheiten bestimmt. Juni-Sitzung des CHMP: Erste CAR-T-Zell-Therapien stehen vor der Zulassung Kymriah , Yescarta , CAR-T-Zell, Auf seiner Juni-Sitzung hat der CHMP mit Kymriah und Yescarta die ersten beiden CAR-T-Zell Therapien zur Zulassung empfohlen. Insgesamt gab der Ausschuss neun positive Voten ab, allein sechs sind für Patienten mit seltenen Krankheiten bestimmt. Juni-Sitzung des CHMP: Erste CAR-T-Zell-Therapien stehen vor der Zulassung