Empfehlungen für zwei Orphans und eine PUMA-Zulassung
Der CHMP hat auf seiner Plenarsitzung im Dezember sieben Positive Opinions für Arzneimittel zur erstmaligen Zulassung abgegeben. Darunter befinden sich auch zwei Orphan Drugs sowie ein Arzneimittel, das eine pädiatrische Zulassung (PUMA) erhalten soll.
Der Ausschuss votierte für die Zulassung von Alofisel (Darvadstrocel) von TiGenix aus. Die Therapie mittels allogener Stammzellen aus Fettgewebe ist für die Behandlung von komplexen perianalen Fisteln bei Morbus Crohn vorgesehen. Bei Alofisel handelt es sich sowohl um ein Orphan Drug als auch um ein Arzneimittel für neuartige Therapien. Das zweite Orphan Drug, das im Dezember eine Zulassungsempfehlung erhalten hat, ist Crysvita (Burosumab). Das FGF23-Antikörper von Kyowa Kirin ist zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen vorgesehen, die an der x-chromosomal gebundenen Hypophosphatämie (XLH) leiden, einer seltenen Erkrankung des Knochenstoffwechsels. Bisher gibt es dafür kein zugelassenes Arzneimittel, so die EMA. Crysvita soll zunächst eine bedingte Zulassung erhalten. Der Antragsteller muss die Daten von drei laufenden Studien nachreichen, die bis 2020 abgeschlossen sein sollen. Für eine spezielle pädiatrische Formulierung des bekannten Wirkstoffs Hydrocortison hat der Ausschuss eine Positive Opinion für die Zulassung zur pädiatrischen Verwendung (Paediatric use Marketing authorisation, PUMA) abgegeben: Alkindi von Diurnal ist eine Hormonersatztherapie zur Anwendung bei Nebennierenrinden-Insuffizienz bei Kindern und Jugendlichen. Es handelt sich nach EMA-Angaben um das erste Kinderarzneimittel in dieser Indikation. Des Weiteren empfahl der CHMP die Zulassung von Ozempic bei Typ-2-Diabetes aus. Das GLP-1-Analogon Semaglutid von Novo wird einmal-wöchentlich injiziert. Mit Herzuma (Trastuzumab/Celltrion) hat ein weiteres Biosimilar von Herceptin das Plazet des CHMP erhalten. Außerdem empfahl der Ausschuss die Zulassung der Generika Anagrelid Mylan (Referenzarzneimittel ist Xagrid) und Efavirenz/Emtricitabine/Tenofovir disoproxil Krka (Referenzarzneimittel ist Atripla). Eine Negative Opinion gab es für Aplidin (Plitidepsin/Pharma Mar). Das Arzneimittel war zur Anwendung bei Multiplem Myelom vorgesehen. Den Antrag zurückgezogen das Unternehmen Medday für sein Arzneimittel Hersteller Qizenday mit dem Wirkstoff Biotin. Es sollte bei MS eingesetzt werden. Zuvor hatte der CHMP dem Hersteller u. a. signalisiert, dass er die Daten zur Wirksamkeit als nicht robust genug erachtet.