Neue Substanzen gegen Multiples Myelom, Faktor-X-Mangel und PAH
Drei Orphan Drugs für Patienten mit Multiplem Myelom, Faktor-X-Mangel und PAH das sind die ersten neuen Substanzen, die der CHMP in diesem Jahr zur Zulassung empfohlen hat. Zwei davon haben ein beschleunigtes Bewertungsverfahren durchlaufen.
Empliciti, Elotuzumab, Coagadex, Uptravi, Selexipag, Revlimid, Revolade, Neue Substanzen gegen Multiples Myelom, Faktor-X-Mangel und PAH Drei Orphan Drugs für Patienten mit Multiplem Myelom, Faktor-X-Mangel und PAH das sind die ersten neuen Substanzen, die der CHMP in diesem Jahr zur Zulassung empfohlen hat. Zwei davon haben ein beschleunigtes Bewertungsverfahren durchlaufen. Auf seiner Januar Sitzung gab der Ausschuss eine Positive Opinion ab für Empliciti (Elotuzumab) von Bristol-Myers Squibb und AbbVie. Der gegen das Signaling Lymphocytic Activation Molecule F7 (SLAMF7) gerichtete Antikörper ist in Kombination mit Lenalidomid und dem Entzündungshemmer Dexamethason zur Second-Line-Behandlung von Patienten mit Multiplem Myelom vorgesehen. Ebenfalls positiv bewertet hat der CHMP Coagadex von Bio Products Laboratory. Dabei handelt es sich um ein humanes Faktor-X-Präparat und damit laut EMA um die erste spezifische Ersatztherapie für Patienten mit angeborenem Faktor-X-Mangel. Coagadex ist indiziert für die Behandlung und das präventive Management von Blutungsepisoden und di Kontrolle von Blutungen während chirurgischen Eingriffen. Bisher mussten diese Patienten mit unspezifischen Antihämorrhagika, einem Mix aus Gerinnungsfaktoren, behandelt werden. Empliciti und Coagadex wurden nach dem beschleunigten Verfahren bewertet (150 statt 210 Tage). Mit Uptravi (Selexipag) von Actelion hat auch ein neuer Wirkstoff zur Behandlung von Patienten mit Lungenhochdruck (PAH) die Zulassungsempfehlung des CHMP erhalten. Der oral verfügbare IP-Prostazyclin-Rezeptor-Agonist stammt aus der Forschung von Nippon Shinyaku. Außer den drei Orphan Drugs hoben die CHMP-Mitglieder die Daumen für die drei Generika Amlodipin-Valsartan Mylan, Rasagilin Mylan und Zonisamid Mylan. Schließlich sprach sich der Ausschuss für neue Indikationen für zwei Arzneimittel aus. Revlimid (Lenalidomid/Celgene) soll künftig auch zur Behandlung von Erwachsenen mit Mantelzell-Lymphom indiziert sein; Revolade (Eltrombopagdiolamin) von Novartis kann in der Indikation chronische immun (idiopathische)-thrombozytopenische Purpura (ITP) auch schon bei Kindern ab einem Jahr angewendet werden.