Magere Ausbeute für Adaptive Pathways

Mit dem Adaptive-Pathways-Programm der EMA sollen Arzneimittel aus F&E möglichst schnell zunächst zu denjenigen Patientengruppen gelangen, die von ihnen am meisten profitieren. Das Programm tritt jetzt in seine reguläre Phase ein. Nach Auswertung der Pilotphase ist die bisherige Bilanz jedoch eher mager. Die meisten der für das Programm angemeldeten Arzneimittel habe man als hierfür ungeeignet betrachtet und den betroffenen Unternehmen sei geraten worden, traditionelle Entwicklungswege zu beschreiten, berichtet die EMA in ihrem im Internet veröffentlichten "Final Report".

Seit Start des Pilots im März 2014 sind bei der EMA 62 Anmeldungen für dieses Programm der schrittweisen, von der EMA begleiteten Arzneimittelentwicklung eingegangen. Von diesen wurden 18 für vertiefte Gespräche (Stage-II-Discussions) unter Teilnahme anderer Stakeholder ausgewählt. Inzwischen wurden sechs Projekte von Parallel Scientific Advice unterstützt: Die Unternehmen erhalten also wissenschaftliche Beratung sowohl von der Zulassungsseite (EMA) als auch von HTA-Institutionen, die auf nationaler Ebene über die Erstattungsfähigkeit von Arzneien entscheiden. Ein weiteres Projekt wurde durch einfachen Scientific Advice unterstützt. Auch unter den vorgenannten sechs Projekten habe eine Vereinbarung über einen Progressive Development Plan nur in den Fällen erzielt werden können, in denen verlässliche Surrogat-Endpunkte existierten, die zunächst zu behandelnde Patientengruppe (Population) eindeutig identifiziert werden konnte und man darauf vertrauen konnte, dass ein verlässlicher Plan zur Sammlung von Post-Authorisation-Daten etabliert werden kann, um Langzeit-Endpunkte zu messen. Als konkretes Beispiel beschreibt der Report das Projekt LentiGlobin BB305, eine experimentelle Gentherapie für Patienten mit Beta-Thalassämie, über das der Entwickler Bluebird Bio bereits selbst berichtet hatte. Hier zeichnet sich der Weg der bedingten Zulassung ab. Vor allem dieser 2006 eröffnete Zulassungsweg und die 2012 eingeführten Post-Marketing-Tools sind Grundpfeiler des Adaptive-Pathway-Konzepts, das, wie die Agentur stets betont, auf etablierten Zulassungsverfahren aufbaut. Für Unternehmen, die eine Teilnahme an dem Programm erwägen, hält die EMA einen Leitfaden bereit. Außerdem kündigt die EMA für den 08.

12.

16 einen Workshop zum Thema an.

MAA14, 08.08.2016