EMA/FDA: Neues Cluster für seltene Krankheiten
Die USA und die EU verstärken ihre Zusammenarbeit auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten. Eine neue Arbeitsgruppe (Cluster) von FDA und EMA wird in regelmäßigen Telekonferenzen die Erfahrungen mit den jeweiligen regulatorischen Ansätzen zur Entwicklung von Arzneimitteln für diese Krankheiten austauschen.
In der EU leiden laut EMA schätzungsweise 30 Millionen Menschen an seltenen Krankheiten und etwa ebenso viele in den USA. Von einer bestimmten Erkrankung sei aber jeweils nur eine geringe Zahl von Patienten betroffen. Umso wichtiger sei daher eine globale Zusammenarbeit, um sicherzustellen, dass von den wegen kleiner Studienpopulationen begrenzten Studien alle Patienten profitieren können, unabhängig davon, wo sie leben. Themen für den Cluster sind z. B. die begrenzten Studienpopulationen und der Einsatz von statistischen Methoden für solche Studien, die Auswahl und Validierung von Endpunkten, präklinische Evidenz, das Design von Post-Marketing-Studien, insbesondere im Kontext von Verfahren für einen frühen Marktzugang (wie die Conditional Marketing Authorisation der EMA und die Accelerated Approval der FDA) sowie Risiko-Management-Strategien für langfristige Sicherheitsfragen im Zusammenhang mit Arzneimitteln für diese Krankheiten. Der parallel bestehende EMA/FDA-Cluster zu Orphan Drugs wird seinen Erfahrungsaustausch zu den Themen Orphan Designation und Marktexklusivität fortsetzen.