CHMP empfiehlt Zulassung für vier neue Orphan Drugs

Auf seiner Oktober-Sitzung hat der CHMP der Europäischen Kommission die Zulassung von acht neuen Arzneimitteln empfohlen. Darunter befinden sich allein vier Präparate für Patienten mit seltenen Krankheiten (Orphan Drugs). So verständigte sich der Ausschuss auf eine Positive Opinion für Obeticholsäure (Warenzeichen: Ocaliva) von Intercept Pharmaceuticals zur Behandlung von Patienten mit Primär biliärer Cholangitis (PBC). Die lebensbedrohliche Lebererkrankung PBC – auch bekannt unter der Bezeichnung biliäre Zirrhose – führt zunächst zu einer Zerstörung der Gallengänge und in der Folge zu Leberzirrhose und Leberversagen. Die Patienten haben auch ein erhöhtes Leberkrebsrisiko. Bisher steht zur Behandlung der Patienten nur Ursodesoxycholsäure (UDCA) zur Verfügung, wie die EMA erläutert. Ocaliva soll in Kombination mit UDCA angewendet werden bei erwachsenen Patienten, die nicht ausreichend auf UDCA angesprochen haben oder als Monotherapie bei Erwachsenen, die UDCA nicht vertragen. Ebenfalls Orphan-Drug-Status hat Venclyxto (Venetoclax /AbbVie). Der CHMP sprach sich für die Zulassung aus für Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL). Der BCL-2-Hemmer ist indiziert für Patienten mit 17p-Deletion oder TP53-Mutation. CLL-Patienten ohne 17p-Deletion/TP53-Mutation können mit Venclyxto behandelt werden, wenn eine Chemo-Immuntherapie oder die Behandlung mit einem Hemmer der B-Cell-Rezeptor-Signalübertragung nicht wirksam war. Während Ocalvia und Venclyxto eine jeweils für ein Jahr geltende bedingte Zulassung erhalten sollen, ist für zwei weitere Orphan Drugs, Cystadrops und das Diagnostikum Somakit-TOC, die reguläre Zulassung vorgesehen. Cystadrops von Orphan Europe enthält den bekannten Wirkstoff Mercaptamin in der Formulierung als Augentropfen. Der CHMP empfiehlt die Zulassung zur Behandlung von Zystineinlagerungen in der Kornea bei Patienten mit Zystinose. Somakit-TOC (Edotreotid) von Advanced Accelerator Applications hat jetzt die (abschließende) Positive Opinion erhalten. Sie war von der EMA irrtümlich bereits nach der September-Sitzung gemeldet worden, jedoch stand zu diesem Zeitpunkt die Opinion für die Medizin-Produkte-Komponente des Kits noch aus. Somakit-TOC wird eingesetzt zur Diagnose von gastro-entero-pankreatischen neuroendokrinen Tumoren. Der CHMP empfahl ebenfalls die Zulassung für das rekombinante Folikel stimulierende Hormon Rekovelle (Follitropin delta/Ferring). Außerdem erhielten drei Generika von HIV-Arzneimitteln eine positive Bewertung: Emtricitabin / Tenofovir disoproxil Mylan, Emtricitabin / Tenofovir Krka sowie Tenofovir disoproxil Mylan.

MAA19, 17.10.2016