CHMP empfiehlt drei neue Orphan Drugs zur Zulassung
Alle drei neuen Therapeutika, für deren Zulassung sich der CHMP bei seiner Sitzung Ende März ausgesprochen hat, sind Orphan Drugs, eines davon ist eine neuartige Gentherapie.
Strimvelis, Darzalex, Galafold CHMP empfiehlt drei neue Orphan Drugs zur Zulassung Alle drei neuen Therapeutika, für deren Zulassung sich der CHMP bei seiner Sitzung Ende März ausgesprochen hat, sind Orphan Drugs, eines davon ist eine neuartige Gentherapie. Eine positive Stellungnahme des CHMP gab es für Strimvelis von GSK. Dabei handelt es sich um eine neuartige Gentherapie für Patienten, die an dem äußerst seltenen schweren kombinierten Immundefekt (SCID) Adenosindesaminase (ADA)-Mangel leiden. Wie GSK in einer Pressemitteilung schreibt, werden in Europa pro Jahr nur etwa 16 Kinder mit ADA-SCID geboren. Ohne eine sofortige Behandlung sterben die Kinder schon während des ersten Lebensjahres. Die Betroffenen erhalten häufig eine allogene Stammzelltransplantation, verbunden mit den Risiken der Abstoßung bzw. der immunsuppressiven Begleittherapie. Bei Strimvelis handelt es sich dagegen um eine für den individuellen Patienten aus dessen eigenen Zellen (autologe CD34+-Zellen) gewonnene Gentherapie. Dabei wird eine normale Kopie des ADA-Gens ex-vivo in die Zellen eingeschleust. Die so umgewandelten Zellen werden dem Patienten wieder injiziert. Der CHMP empfiehlt die Zulassung von Strimvelis für Patienten, für die kein geeigneter allogener Knochenmarkspender zur Verfügung steht. Die eigentliche Bewertung des Zulassungsantrags erfolgte im Ausschuss für neuartige Therapien (CAT). Ebenfalls Orphan-Drug-Status hat Darzalex (Daratumumab) von Janssen. Der CHMP empfiehlt den Anti-CD38-Antikörper nach einem beschleunigten Bewertungsverfahren zur Zulassung (conditional Approval) für Patienten mit multiplem Myelom. Das Orphan Drug Galafold (Migalastat) von Amicus ist das erste oral verfügbare Medikament, das der CHMP für Patienten mit Morbus Fabry empfiehlt. Positiv bewertete der Ausschuss auch den nasalen H5N1-Kinderimpfstoff der AZ-Tochter Medimmune. Der attenuierte Lebendimpfstoff soll bei einer H5N1-Influenzapandemie eingesetzt werden. Drei weitere positive Stellungnahmen des CHMP betreffen Arzneimittel mit bekannten Substanzen: Flixabi (Infliximab), ein Biosimilar von Remicade, für das Samsung Bioepis den Antrag eingereicht hatte; Neparvis, ein weiteres Arzneimittel von Novartis mit Sacubitril und Valsartan zur Behandlung von Patienten mit Herzinsuffizienz sowie das Antiemetikum Palonosetron Accord, ein Generikum von Aloxi.