Orphans: Den „Significant Benefit“ belegen
Die EMA veranstaltet am 07.12.15 einen Workshop über Orphan Drugs. Dabei geht es um die Frage, wie Entwickler von potentiellen Orhan Drugs vorgehen sollen, um den erheblichen Nutzen ihres Arzneimittels für die betroffenen Patienten zu belegen.
Oprhan Drugs, Significant Benefit Orphans: Den „Significant Benefit“ belegen Die EMA veranstaltet am 07.12.15 einen Workshop über Orphan Drugs. Dabei geht es um die Frage, wie Entwickler von potentiellen Orhan Drugs vorgehen sollen, um den erheblichen Nutzen ihres Arzneimittels für die betroffenen Patienten zu belegen. Der Nachweis des „Significant Benefit“ ist ein Kriterium für die Orphan Designation, wenn bereits eine andere Behandlungsmethode für das seltene Leiden verfügbar ist. Zu diesem Workshop möchte die EMA die verschiedenen Stakeholder wie Arzneimittelentwickler, Zulassungsexperten (regulators), Angehörige der Gesundheitsberufe, Wissenschaftler (academia), Patienten, HTA-Institutionen und Payer zusammenbringen. Eine Anmeldung (bis 31.10.15) ist erforderlich; das Formular hat die EMA auf ihrer Website veröffentlicht. Seit Inkrafttreten der Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden (EG) Nr. 141/2000) im Jahr 2000 sind mehr als 100 Orphans zugelassen worden, erklärt die EMA. Wie der aktuelle MAA-Report zeigt, wurden allein in 2015 bisher 13 Orphan Drugs in der EU zugelassen, zwei weitere haben bereits die Positive Opinion des CHMP, für 22 läuft derzeit das Zulassungsverfahren (wir haben die Angaben in der Spalte „ODG“ ergänzt bzw. auf den aktuellen Stand gebracht).