Neue FDA-Leitlinie zur Muskeldystrophie Duchenne
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat den Entwurf einer neuen an die Industrie gerichteten Leitlinie veröffentlicht, mit der sie die Entwicklung von Arzneimitteln für Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne unterstützen will.
FDA, Leitlinie, Muskeldystrophie Duchenne, Neue FDA-Leitlinie zur Muskeldystrophie Duchenne Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat den Entwurf einer neuen an die Industrie gerichteten Leitlinie veröffentlicht, mit der sie die Entwicklung von Arzneimitteln für Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne unterstützen will. Die 16-seitige „Draft Guidance for Industry“ trägt den Titel: „Duchenne Muscular Dystrophy and Related Dystrophinopathies: Developing Drugs for Treatment“ und kann von der FDA-Website heruntergeladen werden. Darin konzediert die FDA, dass die betroffenen Patienten und ihr Umfeld bereit sind, größere (Arzneimittel-) Risiken und eine größere Unsicherheit hinsichtlich der Risiken zu akzeptieren angesichts einer lebensbedrohlichen Krankheit mit ungedecktem medizinischen Bedarf, die (oft) zu schwerer Behinderung führt. Es sei aber wichtig, dass die Studiensponsoren verstehen, wie die Risikotoleranz von Betroffenen von bestimmten Umständen wie Alter, Krankheitsstadium und Phänotyp abhängt. Was Studienendpunkte angeht, zeigt sich die FDA offen für Neues. Sie ermuntert dazu, Endpunkte vorzuschlagen und wenn nötig zu entwickeln, die eingesetzt werden können, um valide und verlässlich Patienten mit einem breiten Spektrum von Symptomen und Krankheitsstadien zu bewerten. Die FDA möchte aber hierzu frühzeitig konsultiert werden.