FDA belohnt United mit Gutschein für Priority Review
Die Entwicklung eines Arzneimittels für Kinder mit Hochrisiko-Neuroblastomen zahlt sich für United Therapeutics doppelt aus: Zusammen mit der Zulassung erhielt das US-Unternehmen einen Gutschein für eine beschleunigte Zulassung.
Die FDA gab am 10. März Grünes Licht für Dinutuximab (Warenzeichen: Unituxin). Der chimäre monoklonale Antikörper von United Therapeutics ist indiziert für Kinder mit Hochrisiko-Neuroblastom. An der seltenen Krebsart erkranken vorwiegend Kinder unter fünf Jahren. Nach Angaben des National Cancer Institute der USA wird die Prävalenz auf einen Fall unter 100.
000 Kindern geschätzt. Das Arzneimittel mit Orphan Drug Status wurde nicht nur im beschleunigten Verfahren (Priority Review) zugelassen, die FDA belohnte die pädiatrische Entwicklungsleistung von United darüber hinaus mit einem Rare Pediatric Priority Review Voucher (PPRV). Der Gutschein kann verkauft werden. Damit kann das um vier Monate verkürzte Verfahren auch für ein Arzneimittel genutzt werden, das sich sonst nicht für eine Priority Review qualifiziert hätte. Es ist erst das zweite Mal, dass dieses 2012 eingeführte Incentive gewährt wurde. Erster Nutznießer war 2014 BioMarin mit der Zulassung von Vimizim zur Behandlung von Patienten mit Morquio-A-Syndrom. BioMarin hat den Gutschein später für 67,5 Mio. $ an Regeneron verkauft. FDA belohnt United mit Gutschein für Priority Review Die Entwicklung eines Arzneimittels für Kinder mit Hochrisiko-Neuroblastomen zahlt sich für United Therapeutics doppelt aus: Zusammen mit der Zulassung erhielt das US-Unternehmen einen Gutschein für eine beschleunigte Zulassung. Dinutuximab, Unituxin, Neuroblastom,