Erstes Medikament gegen Hypophosphatasie und erster HDAC-Hemmer gegen Multiples Myelom
Allein vier Orphan Drugs hat der CHMP bei seiner jüngsten Sitzung (22.-25.06.15) der Europäischen Kommission zur Zulassung empfohlen. Darunter befindet sich das erste Medikament gegen Hypophosphatasie und das laut EMA erste Krebsarzneimittel, das auf die Histon-Deacetylase zielt.
Für die Zulassung als Langzeittherapie der in der Kindheit beginnenden Hypophosphatasie empfahl der Ausschuss Strensiq (Asfotase alfa/) von Alexion. Das Unternehmen konnte den CHMP noch mit einer weiteren Enzymersatztherapie für eine Positive Opinion gewinnen: Das Orphan Drug Kanuma (Sebelipase alfa) soll für Patienten mit Defekt der sauren lysosomalen Lipase (LAL-Mangel) zugelassen werden. Von Novartis wurde Farydak (Panobinostat) entwickelt. Das Arzneimittel soll beim multiplen Myelom eingesetzt werden. Wenn sich die EU-Kommission dem CHMP-Votum anschließt, ist Farydak der erste Histon-Deacetylase (HDAC)-Hemmer mit Zulassung für diese seltene Krebserkrankung. Ebenfalls Orphan-Drug-Status hat Raxone von Santhera mit dem Wirkstoff Idebenon. Das Benzochinon soll für Patienten mit Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen werden. Ein positives Votum gab es außerdem für Odomzo (Sonidegib), das zweite Arzneimittel von Novartis auf der aktuellen CHMP-Agenda. Der Smoothened-Inhibitor ist bei Basalzellkrebs indiziert. Bei Alpha1-Antitrypsin-Mangel soll der humane Alpha1-Proteinasehemmer Respreeza von CSL Behring angewendet werden, für den der CHMP ebenfalls eine positive Stellungnahme abgab. Außerdem empfahl der Ausschuss die Zulassung von vier Generika: Pregabalin Accord (Original: Lyrica), Duloxetine Zentiva (Original: Cymbalta), Docetaxel Hospira UK Limited (Original: Taxotere) und das Hybrid-Arzneimittel, Aripiprazole Sandoz (Original: Abilify), Negativ bewertete der Ausschuss dagegen den Zulassungsantrag von Cytonet für Heparesc. Die Therapie mit allogenen humanen heterologen Leberzellen war für Kinder mit angeborenen Harnstoffzyklusdefekten (UCD) vorgesehen. Wie die EMA mitteilt, hatte der CHMP Bedenken im Hinblick auf das Design und die Durchführung der Studien. Man war sich nicht sicher, ob die Ergebnisse nicht auf Zufällen beruhten. Erstes Medikament gegen Hypophosphatasie und erster HDAC-Hemmer gegen Multiples Myelom Allein vier Orphan Drugs hat der CHMP bei seiner jüngsten Sitzung (22.-25.06.15) der Europäischen Kommission zur Zulassung empfohlen. Darunter befindet sich das erste Medikament gegen Hypophosphatasie und das laut EMA erste Krebsarzneimittel, das auf die Histon-Deacetylase zielt. Strensiq, Kanuma, Farydak, Raxone, Odomzo, Respreeza, Heparesc