EMA stellt Guideline über Wirksamkeitsstudien für bereits zugelassene Arzneimittel vor
Die EMA hat den Entwurf einer Wissenschaftlichen Leitlinie (Scientific Guideline) über Wirksamkeitsstudien für bereits zugelassene Arzneimittel (Post-Authorisation Efficacy Studies, PAE) auf ihrer Website veröffentlicht und zur Diskussion gestellt zusammen mit einer Guidance in Frage und Antwortform zu den regulatorischen Aspekten von verlangten (imposed) PAEs.
Wirksamkeitsstudien, Post-Authorisation Efficacy Studies, PAE, EMA stellt Guideline über Wirksamkeitsstudien für bereits zugelassene Arzneimittel vor Die EMA hat den Entwurf einer Wissenschaftlichen Leitlinie (Scientific Guideline) über Wirksamkeitsstudien für bereits zugelassene Arzneimittel (Post-Authorisation Efficacy Studies, PAE) auf ihrer Website veröffentlicht und zur Diskussion gestellt zusammen mit einer Guidance in Frage und Antwortform zu den regulatorischen Aspekten von verlangten (imposed) PAEs. Seit Inkrafttreten der „Delegierten Verordnung (EU) Nr. 357/2014 der Kommission“ im vergangenen Jahr haben Wirksamkeitsstudien für bereits zugelassene Arzneimittel für die Unternehmen zusätzlich an Bedeutung gewonnen. Denn der Verordnung zufolge können die nationalen zuständigen Behörden, die EMA und die Kommission in bestimmten Situationen auch bei Standardzulassungen verlangen, dass der Zulassungsinhaber eine PAE durchführt. Bisher galt dies bereits für bedingte (conditional) Zulassungen, für Zulassungen unter besonderen Bedingungen (Authorisation granted in exceptional Circumstances), für Arzneimittel für neuartige Therapien, für die pädiatrische Verwendung eines Arzneimittels und die sogenannten Befassungsverfahren (Referral Procedures). Für all diese Fälle, aber auch für freiwillige PAEs, will die Scientific Guideline den zuständigen Behörden und den Zulassungsinhabern Handreichungen geben. Ihr Anwendungsbereich ist daher nicht auf die in Artikel 1, Absatz 1 und 2 der o. g. Verordnung beschriebenen „neuen“ Fälle beschränkt. Als rein wissenschaftliche Leitlinie ersetzt sie auch nicht die ethischen und regulatorischen Anforderungen an (klinische) Studien. Grundsätzlich, so wird in dem 14-seitigen Papier ausgeführt, dürften randomisierte Studien das bevorzugte Design für PAEs sein. Die Guideline nennt hier sowohl explanatorische als auch pragmatische Studien. In bestimmten Situationen könnten aber auch nicht-randomisierte Studien (Beobachtungsstudien) gerechtfertigt sein, wenn Maßnahmen ergriffen werden, um Verzerrungen der Ergebnisse (Bias) zu minimieren. Zusammenfassend heißt es: Um eine PAE zu verlangen, sollte es eine wohlbegründete wissenschaftliche Unsicherheit geben, der nach der Zulassung nachzugehen ist, um ein tieferes Verständnis von Wirksamkeit und Nutzen-Risiko-Verhältnis zu erlangen im Hinblick auf einen besseren Einsatz des Arzneimittels in der klinischen Praxis. Zwischen der zuständigen Behörde (regulator) und dem Sponsor der Studie sollte so früh wie möglich eine Übereinkunft über das angemessene Studiendesign gefunden werden. Zu diesem Zweck wird empfohlen, Wissenschaftlichen Rat (Scientific Advice) einzuholen.