CHMP empfiehlt Zulassung für Orphan Drug gegen Photodermatose EPP
Während seiner Oktober-Sitzung sprach sich der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) für die Zulassung von vier neuen Wirkstoffen oder -kombinationen sowie für eine Indikationserweiterung aus.
CHMP, Scenesse, Afamelanotid, Clinuvel CHMP empfiehlt Zulassung für Orphan Drug gegen Photodermatose EPP
Während seiner Oktober-Sitzung sprach sich der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) für die Zulassung von vier neuen Wirkstoffen oder -kombinationen sowie für eine Indikationserweiterung aus. Eine Positive Opinion gab es für Scenesse mit dem Wirkstoff Afamelanotid. Das Orphan Drug von Clinuvel ist für Patienten mit Erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) bestimmt. Das Analogon des alpha-Melanozyten-stimulierenden Hormons stimuliert die Bildung des Pigments Eumalin. Der Ausschuss befürwortet eine Zulassung „unter außergewöhnliche Umständen“. Dieser Zulassungstyp kommt für bestimmte Arzneimittel infrage, wenn besondere Gründe dafür vorliegen, dass der Antragsteller keine umfassenden Daten einreichen kann. Im Falle von Scenesse gibt es laut EMA einen Mangel an robusten Wirksamkeitsbelegen, weil Plazebo-kontrollierte Studien bei dieser Photodermatose schwierig sind. Patienten seien nicht bereit, sich dem Sonnenlicht auszusetzen, weil sie fürchten, schmerzhafte Symptome zu entwickeln. Die Bewertung wurde daher unterstützt durch Daten von mehr als 110 Patienten aus Passionate-Use-Programmen. Das Zulassungsverfahren für Scenesse kann noch mit einer weiteren Besonderheit aufwarten. Erstmals hat der CHMP im Rahmen eines neuen Pilotprojekts Patienten direkt in die Bewertung einbezogen. Während einer Anhörung bei der September-Sitzung hätten zwei Patienten mit EPP über ihr Leben mit dieser Krankheit berichtet und spezifische Fragen des Ausschusses beantwortet, erläutert die EMA. Außerdem empfahl der CHMP die Zulassung von Lynparza (Olaparib/AstraZeneca) als Monotherapie für eine seltene Form des Ovarialkarzinoms. Der PARP-Hemmer ist indiziert zur Erhaltungstherapie für Frauen mit rezidiviertem BRCA-mutiertem, platinsensitivem epithelialem Ovarial-, Eileiter- oder primärem Peritoneal-Krebs, die auf platinbasierte Chemotherapie angesprochen haben. Ebenfalls positive Voten gab der Ausschuss ab für Duavive (Konjugierte Östrogene/Bazedoxifen) von Pfizer für Frauen mit Östrogenmangelsymptomen und für Rixubis (Nonacog gamma/Baxter) für Patienten mit Hämophilie B.
Eine Indikationserweiterung empfahl der CHMP für Xtandi (Enzalutamid/Astellas). Das Arzneimittel soll bei bestimmten Patienten mit metastasiertem kastrationsresistentem Prostatakarzinom auch schon eingesetzt werden können, wenn eine Chemotherapie noch nicht klinisch indiziert ist. Bisher war die Anwendung auf Patienten beschränkt, deren Krankheit während oder nach einer Chemotherapie mit Doxetacel fortgeschritten ist.